Door medicijnen te testen in gekweekte menselijke zenuwcellen, kunnen medicijnen versneld ingezet worden voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen. Deze nieuwe manier van testen is bedacht door het SIMPATHIC Consortium onder leiding van Amsterdam UMC en het Radboudumc. Proefdieronderzoek is hierbij meestal niet nodig. De onderzoekers krijgen 8,8 miljoen euro subsidie vanuit het Horizon Europe-programma voor de verdere ontwikkeling van deze nieuwe aanpak.
Normaal gesproken worden medicijnen ontwikkeld voor één ziekte tegelijk. Met deze aanpak is echter veel tijd en geld gemoeid. Het duurt bovendien vaak lang voordat patiënten een nieuw medicijn kunnen gebruiken. Het genoemde internationale consortium bedacht met 22 internationale partners een nieuwe manier voor versnelde inzet van bestaande medicijnen bij andere aandoeningen, gebaseerd op screening van weefsel van individuele patiënten.
Zenuwcellen
De werkzaamheid van bestaande geneesmiddelen zullen door de onderzoekers worden getest bij patiënten met een neurologische aandoening. Het enige wat zij daarvoor nodig hebben is een buisje bloed of heel klein stukje huid van de patiënt, waarin stamcellen zitten die door de onderzoekers worden opgekweekt tot zenuwcellen. De onderzoekers testen vervolgens hoe die gekweekte zenuwcellen reageren op allerlei bestaande medicijnen.
Snelle beschikbaar medicijnen
Wanneer een positief effect van een medicijn op de zenuwcellen gezien wordt, zetten zij direct een wetenschappelijke studie op in een groep patiënten met dezelfde symptomen. Daarbij zal het gaan om patiënten met verschillende aandoeningen. Proefdieronderzoek is vaak niet nodig omdat bestaande medicijnen al eerder in mensen getest zijn.
De inzet van medicijnen bij nieuwe toepassingen wordt daardoor enorm versnelt en zorg bovendien voor een verlaging van de kosten voor het onderzoek. “Dit project zal het een enorme impact hebben op de zorg voor patiënten met zeldzame neurologische aandoeningen, bijvoorbeeld doordat medicijnen sneller beschikbaar komen”, vertelt projectleider en kinderarts-gceneticus Prof. Clara van Karnebeek van Amsterdam UMC. Projectleider en bio-informaticus Prof. Peter-Bram ’t Hoen van het Radboudumc vervolgt: “Het project zal de efficiëntie en snelheid van de ontdekking, evaluatie en goedkeuring van nieuwe toepassingen voor bestaande medicijnen aanzienlijk verbeteren.”
Voor onderzoek naar ziekten worden ook organoïden steeds vaker ingezet. In 2017 ontwikkelden onderzoekers van onder andere het UMC Utrecht speciaal gekweekte mini-organen om de genetische oorzaak van erfelijke vormen van kanker te bestuderen.
Over het SIMPATHIC Consortium
Het SIMPATHIC Consortium bestaat uit 22 partners, waaronder onderzoeksteams van Amsterdam UMC, het Radboudumc en andere academische centra in Europa en Canada, Europese patiëntenorganisaties, bedrijven, en een Europees infrastructuurnetwerk. Zij denken dat hun innovatieve benadering voorgoed zal veranderen hoe we denken over de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen.
