Voor baby's met leukemie wordt de kans op overleven fors groter wanneer ze behandeld worden met immunotherapie. Dat blijkt uit een internationaal klinisch onderzoek dat geleid werd door onderzoekers in het Princes Máxima Centrum. Het onderzoek heeft aangetoond dat het medicijn blinatumomab veilig en effectief is voor baby's met acute lymfatische leukemie (ALL).
Bij drie kwart van de baby's die getroffen worden door acute lymfatische leukemie (ALL), heeft een DNA afwijking in de leukemiecellen (KMT2A-herschikking) die ertoe leidt dat zij een bijzonder agressieve vorm van ALL met een slechte prognose ontwikkelen. In Nederland worden jaarlijks ongeveer drie baby's hierdoor getroffen. Het onderzoek toont aan dat een combinatie van chemo- en immunotherapie de overlevingskans flink verhoogt.
Immunotherapie effectiever dan chemo
De afgelopen decennia is voor deze agressieve vorm van leukemie de behandeling met chemotherapie geïntensiveerd. Dat leidde echter niet tot betere prognoses. Bij de helft van de baby's werkte dat goed. Bij andere helft keerde de ziekte binnen twee jaar terug, of ze overleden.
Blinatumomab is een immunotherapie medicijn dat al toegediend werd aan sommige volwassenen en oudere kinderen met ALL. Het medicijn bindt aan de ene kant aan de leukemiecellen en aan de andere kant aan de afweercellen. Hierdoor worden de afweercellen verbonden aan de leukemiecellen en ruimen ze deze op. Onduidelijk was echter of deze behandeling ook geschikt - veilig en effectief - is voor baby's.
Gebruik blinatumomab bij baby's
Om daar duidelijkheid over te krijgen is dus het internationale onderzoek, geleid door het Princes Máxima Centrum, gestart. Tussen 2018 en 2021 werden 30 kinderen in 9 landen, waaronder 9 kinderen in Nederland, behandeld met blinatumomab. De immunotherapie werd toegevoegd aan de bestaande behandeling met chemotherapie, het zogenaamde Interfant-06 protocol.
De uitkomsten van het onderzoek werden vervolgens vergeleken met die van 214 kinderen die in de jaren daarvoor waren behandeld met de Interfant-06 standaardtherapie. Ofwel, dezelfde behandeling, maar dan dus zonder blinatumomab.
"De overleving van kinderen met acute lymfatische leukemie is in de afgelopen decennia gestegen tot meer dan 90%, maar bij baby’s bleef de genezingskans achter", vertelt prof. dr. Rob Pieters, medisch directeur en kinderoncoloog in het Prinses Máxima Centrum. Hij leidde ook de onderzoeksgroep die de studie uitvoerde.
Grotere overlevingskans
De resultaten zijn bijzonder goed te noemen. Van de baby's die naast chemotherapie ook één maand immunotherapie kregen, steeg de overlevingskans van 66 naar 93 procent. Concreet betekende dit dat twee jaar na de behandeling 93 procent van de baby's nog in leven was. Daarmee is de overlevingkans van de groep baby’s met een KMT2A-herschikking in hun leukemiecellen nu op het peil van de gemiddelde overleving van oudere kinderen met deze vorm van bloedkanker.
"Het is fantastisch te zien dat dit zo’n goed resultaat oplevert, en dat we de toevoeging van immunotherapie nu meteen wereldwijd doorvoeren in de standaardbehandeling", aldus Pieters.
Bijna twee op de vijf (18%) van de met blinatumomab behandelde baby's kregen binnen twee jaar te maken met een terugkeer van de kanker, of overlijden. Bij de standaard behandeling, chemo zonder immunotherapie, was dat ruim de helft (51%). Bijkomend voordeel van de immunotherapie is bovendien dat de patiëntjes tijdens de behandeling minder last hebben van bijwerkingen.
"Het is fantastisch om te zien dat we voor baby’s met ALL zo’n vooruitgang hebben geboekt: de toevoeging van immunotherapie aan de chemotherapie leidt tot een veel betere overleving en minder bijwerkingen", vertelt dr. Inge van der Sluis, kinderoncoloog en klinisch farmacoloog in het Prinses Máxima Centrum. Zij leidde de klinische studie.
De resultaten van de internationale klinische trial zijn deze week gepubliceerd in het New England Journal of Medicine. De studie is gefinancierd door de Prinses Máxima Centrum Foundation en de farmaceut Amgen.
