Dat maakt een enorm verschil: in plaats van twee keer per week een bloedtransfusie met stollingsfactor IX is er slechts in uitzonderlijke situaties een transfusie nodig. Bovendien heeft de patiënt vrijwel geen gewrichtsbloedingen meer, waardoor de gewrichten niet langer door de hemofilie zullen verslijten. Het is afwachten of het effect lang aanwezig blijft; de onderzoekers zijn voorzichtig optimistisch.
Succesvolle gentherapie bij hemofiliepatiënt AMC
29 januari 2016
Nieuws