ZonMw heeft onlangs zes doorbraakprojecten gehonoreerd voor onderzoek met behulp van pluripotente stamcellen (iPSC-modellen). Met deze stamcellen gaan de jonge onderzoekers van het programma PSIDER erfelijke aandoeningen en embryoaandoeningen bestuderen. Hiermee kan een zeer innovatief, out of the box idee uitgewerkt worden tot een nieuwe onderzoekslijn. Dit kan onder meer leiden tot nieuwe kennis over erfelijke hartziekten.
Kort geleden honoreerde ZonMw zes doorbraakprojecten omtrent stamcelonderzoek. Die onderzoeken van jonge onderzoekers staan nu in de startblokken of gaan binnenkort van start. Medici, technici, chemici en fysici worden hierbij uitgedaagd om doorbraakprojecten omtrent stamcellen te realiseren, van innovatief idee tot een proof-of-concept. Onderzoeken met stamcellen zijn actueel en veelbelovend en er zijn meerdere grote faciliteiten opgetuigd, onder meer in Leiden en Maastricht, om onderzoek voor bijvoorbeeld regeneratieve geneeskunde te realiseren.
Mini-organen vormen met stamcellen
Op de website van ZonMw wordt kort uitgelegd om welke onderzoeken het concreet gaat. ‘Alle onderzoekers van de zes gehonoreerde projecten doen onderzoek met geïnduceerde pluripotente stamcellen. Dit zijn cellen die vanuit een normale lichaamscel teruggevormd zijn tot stamcel, een cel die elk weefseltype kan vormen. Met deze stamcellen kunnen de onderzoekers bijvoorbeeld op embryo lijkende modellen of mini-organen vormen om zo de vroege ontwikkeling of erfelijke aandoeningen beter te begrijpen.’
Kweken van minibreintjes
Eén onderzoek gaat over de verschillen tussen mannen en vrouwen met betrekking tot neurologische ontwikkelingsstoornissen met iPSC-modellen. Bij een groot aantal aandoeningen hebben vrouwen andere symptomen dan mannen. Omdat deze aandoeningen zo vroeg ontstaan is het onwaarschijnlijk dat alleen hormonen een rol spelen, er moeten andere factoren een rol spelen. Voor het onderzoek worden neuronen en minibreintjes gekweekt met cellen van mannen en vrouwen.
Erfelijke hartaandoeningen
Een ander onderzoek ontwikkelt een model om mutaties op te sporen bij erfelijke hartaandoeningen. Hiervoor is een proces ontwikkeld waarbij stamcellen worden gebruikt om hartcellen met patiënt-specifieke mutaties te laten ontstaan. In de huidige opzet is het traject korter en kan binnen drie maanden advies worden gegeven aan de arts over de ernst van de mutatie. Het gaat bij dit onderzoek vooral over patiënten met erfelijke hartritmestoornissen.
Een derde onderzoek richt zich ook op erfelijke hartproblemen. Hier wordt met de beroemde CRISPR-methode gewerkt. ‘Door systematisch één voor één elk gen van het genoom uit te schakelen in stamcellen, die vervolgens differentiëren naar hartcellen, kan worden achterhaald welke genen van belang zijn voor de normale ontwikkeling van de hartcel. Een menselijke CRISPR-bibliotheek zal gebruikt worden voor de knock-out van elk gen. Het vierde onderzoek in deze lijn van onderzoek gaat over een nieuwe aanpak om genetische ziekten te begrijpen.’
Naast deze vier zijn er nog twee andere onderzoeken in een tweede lijn die proberen de ontwikkeling van embryo’s. Hierbij worden onder meer 3D embryo-achtige structuren in een kweekschaal nagebootst. Wie meer wil weten over deze zes state of the art doorbraakprojecten kan terecht op de website van ZonMw.
