Iedereen kent dit probleem als het om wetenschappelijk onderzoek gaat: voor een trial wordt een homogene patiëntengroep geselecteerd die niet representatief is voor de real life patiënten. Zij ondergaan vervolgens wel de nieuwe behandeling die op basis van die trial is goedgekeurd voor toepassing op de patiënt.
Een wereldwijd probleem, zegt Baca-Motes. En in de VS nog veel meer dan in de meeste Europese landen. “Bij medisch wetenschappelijk onderzoek naar nieuwe behandelmogelijkheden worden in de VS vooral witte mannen uitgenodigd voor inclusie. Soms vrouwen. Maar minderheidsgroepen of ouderen tref je er niet in aan.”
Dat moest beter kunnen, dacht zij. En toen zij in contact kwam met moleculair biotechnoloog Ed Ramos, kwamen zij samen al snel tot de conclusie dat dit inderdaad mogelijk was. Ze namen daarop het initiatief tot het Scripps Research Digital Trials Center.
Data en samples
“Bij de wetenschappelijke onderzoeken waarbij wij betrokken zijn, includeren we een veel bredere groep patiënten, die vanuit het comfort van hun eigen huis kunnen deelnemen”, vervolgt Baca-Motes. “Het zijn de technologische innovaties van de laatste jaren die dit mogelijk maken. We kunnen monsters krijgen van bloed, speeksel en ontlasting, en via wearables kunnen we ook data van patiënten krijgen. Dit betekent dat we nu onderzoeksprogramma’s kunnen doen die gebaseerd zijn op continue meting door de geïncludeerde patiënten.”
Deze ontwikkeling heeft het mogelijk gemaakt om patiëntgroepen te includeren in onderzoek die voorheen buitenspel bleven staan. “Bij minderheidsgroepen, voor wie de zorg niet goed toegankelijk is, bestond aanvankelijk wantrouwen om mee te doen”, merkte Baca-Motes. “Door deze mensen te benaderen via voor hen vertrouwde partijen, zoals kerken en burgerinitiatieven, is het gelukt om hun vertrouwen te winnen.”
De at home participatie aan wetenschappelijk onderzoek kreeg volgens de Scripps-directeur een extra impuls door de brede beschikbaarheid van smartphones. “We zien zelfs in ontwikkelingslanden een grootschalige toepassing daarvan onder de bevolking. Dit betekent dat ze medisch onderzoek echt verder gaan helpen.”
Zorgvuldigheid in privacy-issues
Natuurlijk zijn er privacy-issues die moeten worden geadresseerd bij deze manier van werken, erkent Baca-Motes. “Het vereist een grote mate van transparantie. De patiënt moet heel goed worden geïnformeerd over wat er met zijn of haar data en monsters gebeurt en moet zeker weten dat de privacy niet wordt geschaad. Hier ligt dus een taak voor onderzoekers om te bewijzen dat hun werkwijze voldoet aan de regelgeving op dit gebied. In Europa is dit goed geregeld, maar vooral in de VS zijn er duidelijke nieuwe bedreigingen op dit gebied. Bij onderzoek specifiek voor vrouwen wordt bijvoorbeeld veel gebruik gemaakt van wearables en dagboeken. Hoe bescherm je daarbij vrouwen in staten waarin abortus verboden is? Zulke issues moeten we heel goed adresseren.”
Identiteit is een ander punt om rekening mee te houden. Als gegevens van een wearable worden gebruikt, moet zeker zijn dat die afkomstig zijn van de in het onderzoek geïncludeerde patiënt. “Iedereen heeft eigen unieke kenmerken van de hartslag in rust”, zegt Baca-Motes. “Een afwijking daarin valt dus snel op. Tegelijkertijd kunnen afwijkingen bij een individu ook juist waardevolle voorspellende informatie opleveren. Daaraan is theoretisch zelfs de mogelijkheid te koppelen dat je de patiënt een berichtje stuurt met de boodschap: ‘Het lijkt erop dat je ziek begint te worden, test jezelf even’. Ik hoef denk ik niet uit te leggen hoe relevant dit bijvoorbeeld in relatie tot een pandemie kan zijn.”
Mensen motiveren
De vraag hoe patiënten enthousiast kunnen worden gemaakt om te participeren in een at home wetenschappelijk onderzoek, heeft de bijzondere interesse van Baca-Motes. Voordat ze actief werd via Scripps deed zij namelijk motivationeel onderzoek, onder andere bij Disney. “Je moet het waardevol maken voor het individu, dus moet je waarde creëren. Dat doe je door ze uit te leggen dat ze hun wearable of smartphone kunnen gebruiken als personal health tool waar ze zelf wat aan hebben. Mensen zien precies wat ze delen met de onderzoeker, en gebruiken de data ook voor zichzelf.”
Een mooi voorbeeld hiervan is het Scripps-programma PROGRESS, gericht op precision nutrition. “Hiermee kun je echt op afstand voor mensen zorgen”, vertelt Baca-Motes. “Door de data te gebruiken voor het in kaart brengen van de glycemische respons (hoe snel bloed koolhydraten opneemt, red.) van het individu op voeding, laat je zien welke voeding het best past bij iemands lichaamsfuncties. Dit kan een positieve invloed hebben op de bereidheid van mensen om hun leefstijl aan te passen.”
Ze had verwacht dat het heel moeilijk zou zijn om mensen hiervoor geïnteresseerd te krijgen. “Daarop kun je invloed uitoefenen door mensen stimulansen te bieden”, vertelt ze. “Ik heb zelfs zien gebeuren dat onderzoekers de participanten vermelden in hun publicaties. Maar de praktijk wijst uit dat heel veel mensen op altruïstische grondslag bereid zijn om aan een onderzoek mee te werken. Als je ze maar goed uitlegt wat de waarde is.”
Praktische voorbeelden
Twee andere voorbeelden van studies waarmee Scripps de meerwaarde van at home participatie in wetenschappelijk onderzoek heeft aangetoond, zijn MSToPs en DETECT. MSToPs, uit 2016, is een van de eerste onderzoeken waarin Scripps een rol speelde. Gericht op een populatie van gemiddeld 75 jaar, wellicht niet de eerste groep waaraan je zou denken als het om onderzoek met een digitale toepassing gaat.
Heel veel mensen zijn op altruïstische grondslag bereid om aan een onderzoek mee te werken
“Met gebruikmaking van een ZIO-patch brachten we in kaart in hoeverre bij deze mensen sprake was van atriumfibrilleren. Interessant voor de participanten zelf, omdat atriumfibrilleren een voorbode kan zijn van een beroerte, en omdat er preventieve medicatie is die dit kan voorkomen. Maar de beste incentive om de doelgroep bij het onderzoek te betrekken, bleek de wetenschap dat ze hiermee konden bijdragen aan het ontwikkelen van een nieuwe technologie. Het leidde tot grotere studies op dit gebied en heeft echt geholpen om onze digital trial approach op de kaart te zetten.”
DETECT draait om het voorkomen van een griepuitbraak door het verzamelen van data van mensen die een Fitbit dragen. “De timing – net aan het begin van de coronapandemie – had niet beter kunnen zijn”, zegt Baca-Motes. “Het werd een wereldwijde samenwerking die echt heeft veranderd hoe we uitbraken van virusinfecties kunnen voorspellen.”
Grote positieve gevolgen
De beschreven aanpak gaat traditionele trials niet volledig overbodig maken. “Voor interventionele trials in een klinische setting moet de patiënt nog steeds naar het ziekenhuis toe komen”, meent Baca-Motes. “Maar steeds meer onderzoek kan buiten de ziekenhuismuren plaatsvinden. En dat gaat de manier waarop zorg verleend wordt echt ingrijpend veranderen. Tijdens de coronapandemie zagen we een tragisch verlies van levens omdat patiënten pas in het ziekenhuis kwamen als ze al erg ziek waren. Nu is het mogelijk om al in een veel vroeger stadium te signaleren dat iemand mogelijk ziek wordt, en dus ook veel vroeger in te grijpen om verergering van de situatie te voorkomen.”
Bovendien, stelt Baca-Motes tot slot, hoeven patiënten minder vaak voor routinecontroles naar het ziekenhuis te komen. “Dit verhoogt de patiëntvriendelijkheid en beperkt de zorgkosten. En de zorgprofessional kan zijn aandacht richten op de patiënten voor wie de zorg in de fysieke setting echt relevant is.”
