Nederlandse initiatieven van universitair medische centra en FAST hebben vorige week geleid tot de start van RARE-NL. Het samenwerkingsverband richt zich op geïntegreerd onderzoek naar de behandeling van zeldzame ziekten en op drug repurposing: het ontwikkelen van bestaande geneesmiddelen voor nieuwe indicaties. De ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten is een uitdaging. In Nederland zijn er ongeveer 1 miljoen mensen met een zeldzame aandoening.
Door de complexiteit, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico's voor de industrie met beperkte mogelijkheden om investeringen terug te verdienen, regelgevende obstakels en vaak hoge kosten voor de samenleving is het een uitdaging om nieuwe therapieën te gaan uitvinden voor zeldzame ziekten.
Samenwerkingshub
RARE-NL wil door bundeling van initiatieven een nationale infrastructuur creëren voor duurzame en betaalbare therapieën. Vertegenwoordigers van andere umc's worden uitgenodigd om zich aan te sluiten. Meer informatie op Medicijn voor de Maatschappij en RARE-NL.
De universitaire medische centra werken samen met een hub van FAST, het centrum voor Future Affordable Sustainable Therapy Development. Saco de Visser, wetenschappelijk directeur legt uit: “FAST is een onafhankelijk nationaal expertisecentrum voor therapieontwikkeling en gericht op samenwerken om innovatie en betaalbaarheid beter samen te brengen. FAST brengt kennis samen, bevordert dialogen en betrekt een breed scala aan experts. Het centrum identificeert belangrijke kansen en uitdagingen, en pakt deze aan.”
Maatschappelijk verantwoord
Maatschappelijk verantwoorde publiek-private samenwerkingen staan hierbij centraal. Prof dr. Teun van Gelder hoopt dat RARE-NL het platform wordt waarin concreet richting wordt gegeven aan therapieontwikkeling van zeldzame ziekten en drug repurposing.
RARE-NL wil expertise verbinden, samenwerking bevorderen en inzichten delen om de beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten te vergroten. Lessen en kennis uit praktijkvoorbeelden worden gebundeld zodat dit meer kan worden ingezet. Daarbij wordt gekeken naar de economische maar ook naar de sociale waarden. Bij zeldzame ziekten is het volgens de initiatiefnemers belangrijk om samen op te trekken voor de toegankelijkheid en de betaalbaarheid.
Zeldzame Ziekte Monitor-service
Vorig jaar hebben de Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU) en Elsevier een nieuwe Zeldzame Ziekte Monitor-service gelanceerd ter ondersteuning van onderzoek naar zeldzame ziekten in heel Nederland. Er zijn meer dan 8.000 verschillende bekende zeldzame ziekten. Deze komen voor bij minder dan 1 op de 2.000 mensen, maar kunnen ook een tumor zijn, die voorkomen bij ongeveer 6 op de 100.000 mensen per jaar.
Zeldzame ziekten zijn ernstig en vaak levensbedreigend. De nieuwe monitor biedt in de vorm van een dashboard gerichte info over alle Nederlandse medische onderzoeksinstellingen. Samen hebben ze een Nederlands dashboard ontwikkeld, dat onder meer laat zien of en in welke mate bepaalde zeldzame ziekten in welke medische onderzoeksinstellingen worden onderzocht.
