Het Erasmus MC, LentiCure en het Prinses Beatrix Spierfonds slaan de handen ineen om een vooruitstrevende en levensreddende gentherapie voor de ziekte van Pompe op de markt te brengen voor een maatschappelijk verantwoorde prijs. De gentherapie voor deze ernstige spierziekte heeft zich in het laboratorium inmiddels bewezen: in cellen en modellen leidt de behandeling tot volledig herstel van de spierziekte. Doel is nu om de gentherapie op korte termijn beschikbaar te maken voor patiënten. Op woensdag 15 mei hebben het Erasmus MC, het Spierfonds en de start-up LentiCure de samenwerking ondertekend.
De maatschappelijke discussie rondom dure geneesmiddelen laait steeds vaker op. Veel therapieën die in de academie zijn ontworpen, worden uiteindelijk door de farmaceutische industrie verder ontwikkeld en komen vervolgens voor torenhoge prijzen op de markt. Dat heeft consequenties voor de beschikbaarheid. Prof. dr. Pim Pijnappel, de moleculair bioloog die al jaren aan de therapie voor de ziekte van Pompe werkt, vindt het heel belangrijk dat behandelingen die worden ontwikkeld, zoals deze nieuwe gentherapie, daadwerkelijk bij de patiënt terechtkomen. Pijnappel: “Met de oprichting van LentiCure willen we laten zien dat het ook anders kan. LentiCure werkt aan een dubbele innovatie: een hoopvolle vooruitstrevende gentherapie en een niet-commerciële route om de therapie voor een transparante prijs naar de markt te brengen.”
Eenmalige behandeling met levenslang resultaat
Ellen Sterrenburg, algemeen directeur van het Prinses Beatrix Spierfonds, is het als financier roerend eens met Pijnappel. In 2020 heeft het Spierfonds een ambitieus onderzoeksprogramma opgezet om een gentherapie te ontwikkelen die écht een verschil maakt voor mensen met een spierziekte. Gestreefd wordt naar een eenmalige behandeling met levenslang resultaat. Met de dubbele innovatie van LentiCure krijgt het Spierfonds nu een blauwdruk om die twee aspecten breder te ontwikkelen voor andere spierziekten. Sterrenburg: “Het zou fantastisch zijn als andere financiers dit erkennen en willen bijdragen aan deze hoopvolle ontwikkeling.”
Dirk van Asseldonk, directeur van LentiCure, zegt dat ze dankzij de bijdrage van het Spierfonds een vliegende start kunnen maken met LentiCure. “We richten ons in eerste instantie op de ziekte van Pompe, maar op langere termijn willen we gentherapie toegankelijk maken voor meer zeldzame ziekten.” De patiënten staan bij alle betrokken partijen voorop.
Breed inzetbaar
Gentherapie kan wereldwijd voor tal van behandelingen en ziekten worden ingezet. Vorig jaar ontwikkelden onderzoekers van het Pain Research Center van het NYU College of Dentistry bijvoorbeeld een gentherapie om chronische pijn te behandelen. Ook lijkt een internationaal onderzoek dat vorig jaar is uitgevoerd erop te wijzen dat de zeldzame bloedziekte hemofilie B genezen kan worden met gentherapie.
Asseldonk: “Als het werkt, willen we niet alleen buitenlandse ziekenhuizen trainen in gentherapie voor de ziekte van Pompe, maar zullen we ook een blauwdruk delen van hoe je dergelijke therapieën met een sociaal bedrijf naar patiënten kan brengen. Als elk academisch ziekenhuis gentherapie aanbiedt voor een paar zeldzame ziektes, dan komen we samen een heel eind.”
Hoogleraar cel- en gentherapie
Op de dag van de ondertekening van de samenwerking aanvaardde prof. dr. Pim Pijnappel tevens zijn benoeming tot bijzonder hoogleraar cel- en gentherapie aan de Erasmus Universiteit Rotterdam met het uitspreken van zijn rede ‘Behandeling boven bejag, maatschappelijke ontwikkeling van gentherapie’. Samen met prof. dr. Ans van der Ploeg is Pijnappel het brein achter de ontwikkeling van de gentherapie voor de ziekte van Pompe.
Pijnappel: “Het is heel motiverend om aan een therapie te werken die van groot belang kan zijn voor patiënten met de ziekte van Pompe en die ook kan bijdragen in aan de ontwikkeling van therapieën voor andere zeldzame ziekten. Want als het allemaal lukt, zal het een enorme impact hebben.”
